ディスクメディスン、赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）の成人を対象としたビトペルチンの第2相臨床研究「AURORA」を開始

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2022 年 10 月 31 日、東部標準時間 09:00

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マサチューセッツ州ウォータータウン、2022年10月31日/PRNewswire/ -- 重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新たな治療法の発見、開発、商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社であるディスク・メディシンは、本日、AURORAの開始を発表しました。 EPP 成人を対象としたビトペルチンの第 2 相臨床研究。ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された経口グリシントランスポーター 1 (GlyT1) の選択的阻害剤であり、EPP 患者の疾患病理を引き起こす有毒代謝物であるプロトポルフィリン IX (PPIX) の蓄積を減少させることが前臨床研究で示されています。ビトペルチンは現在、EPP および X 連鎖プロトポルフィリン症（XLP）患者を対象とした非盲検第 2 相臨床試験である BEACON でも研究中です。この試験は 2022 年 8 月に発表され、オーストラリアで実施されています。

「私たちは、EPP患者を対象としたビトペルチンの米国初の研究であるAURORA研究を開始できることをうれしく思います。私たちは、PPIXレベル、光線過敏症、痛み、その他の重要な尺度に対するビトペルチンの効果を厳密な方法で評価できるようにするために、AURORA研究を実施しています。」、盲検試験です」とディスク・メディスンの最高経営責任者ジョン・クイセル法廷博士、ジョン・クイセル氏は語った。「私たちは、EPP の疾患修飾療法としてのビトペルチンの可能性を確実に評価できるように、AURORA と BEACON を設計しました。」

AURORA第2相試験は、成人EPP患者を対象にビトペルチンの安全性、忍容性、有効性を評価することを目的とした、ランダム化二重盲検プラセボ対照並行投与臨床試験です。全米の施設で約 75 人の患者が登録される予定です。患者はビトペルチンを120日間、1日1回20mgまたは1日1回60mgのいずれかで経口投与される。 120 日間の治療期間が完了すると、患者は試験の非盲検延長部分に切り替えることができます。この研究は、金属を含まないPPIXのレベルの変化と、光過敏性、日光耐性、痛み、安全性、忍容性の尺度を測定するように設計されています。

「EPPの根底にある病態生理学に対処する、EPPの疾患修飾療法に対する大きなニーズがまだ満たされていません。EPP患者は、衰弱させる痛みを伴う反応を経験し、また潜在的に重篤な肝胆道系の影響を経験しており、日光を避けるために取らなければならない対策は、生活の質に強い悪影響を及ぼします」とマイアミ大学ミラー医学部のシンシア・レヴィ医師、FAASLD、AGAFは述べた。「私たちはビトペルチンがEPP症状や肝障害を引き起こす根本的なプロトポルフィリン蓄積に対処できる可能性に非常に興奮しており、その結果を楽しみにしています。」

ビトペルチンについて

ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された臨床段階の経口投与される GlyT1 阻害剤です。 GlyT1 は、発生中の赤血球で発現される膜輸送体であり、ヘム生合成に十分なグリシンを供給し、赤血球生成をサポートするために必要です。ヘム生合成に対するビトペルチンの安全性プロファイルと効果は、複数の臨床研究を通じて 4,000 人を超える個人で構成される包括的な臨床プログラムで以前に確立されています。 Disc Medicine は、EPP および XLP をはじめとするさまざまな血液疾患の潜在的な治療法としてビトペルチンの開発を計画しています。 EPP および XLP の前臨床モデルでは、ビトペルチンは、疾患の根本的な原因であるヘム生合成の有毒な中間体である PPIX を大幅に減少させることが示されました。

ビトペルチンは実験薬であり、世界中のどの管轄地域でも治療法としての使用は承認されていません。 Discは2021年5月にロシュとのライセンス契約に基づき、bitopertinの世界的権利を取得した。

赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖プロトポルフィリン症（XLP）について

EPP および XLP は、ヘム生合成に影響を与える突然変異によって引き起こされ、プロトポルフィリン IX (PPIX) と呼ばれる有毒な光活性中間体の蓄積を引き起こす、稀な衰弱性の潜在的に生命を脅かす疾患です。これは、患者が日光にさらされると、耐え難い痛み、浮腫、灼熱感、水疱や外観の損傷の可能性を特徴とする重篤な反応を引き起こします。 PPIX は肝胆道系にも蓄積し、患者の 20 ～ 30% で胆石、胆汁うっ滞、肝障害などの合併症を引き起こし、極端な場合には肝不全を引き起こす可能性があります。現在の標準治療には、屋外活動を夜間に制限すること、防護服や不透明なシールドの使用、痛みの管理など、日光を避けるための極端な対策が含まれます。これは、患者、特に幼い子供や家族の心理社会的発達、生活の質、日常生活に重大な影響を与えます。現在、EPP の治療法はなく、FDA が承認した唯一の治療法は、Scenesse® (アメラノチド) と呼ばれる、メラニン生成を刺激するように設計された外科的に埋め込まれた合成ホルモンです。