Disc Medicine、初のビトペルチンの世界的ライセンス契約により血液学のパイプラインを拡大

臨床段階プログラムは、赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）の第 2 相試験に入る予定です

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2021 年 5 月 27 日、東部標準時間 16:30

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マサチューセッツ州ケンブリッジ、2021年5月27日/PRNewswire/ -- ディスク・メディスン社は本日、経口投与剤ビトペルチンの開発と商品化に関して、F. ホフマン・ラ・ロシュ社と世界規模の独占的ライセンス契約を締結したと発表しました。ヘム生合成経路に対する効果が実証された GlyT1 阻害剤。 Disc Medicine は、血液疾患の治療薬としてビトペルチンを開発する予定で、当初は赤血球生成性ポルフィリン症 (EP) を対象としたもので、これは発育中の赤血球におけるヘム生合成の調節不全によって引き起こされる、稀で衰弱性があり、場合によっては生命を脅かす可能性のある疾患のファミリーです。

「この提携は、Disc Medicine を血液学のリーダーとして確立する上での大きなマイルストーンであり、鉄ホメオスタシスにおける当社の既存のプログラムを高度に補完する、赤血球の基本的な生物学的経路であるヘム合成を標的とすることが可能になります。」とジョン・クイゼル法務博士は述べました。博士、Disc Medicine 社社長兼最高経営責任者。「重要なことは、ビトペルチンの十分に確立された臨床安全性プロファイルにより、いくつかの深刻な血液疾患の患者研究に迅速に移行できるようになるということです。」

契約条件に基づき、Disc Medicine は、ビトペルチンおよび関連するバックアップ化合物のすべての開発、製造、商品化に対する独占的かつ世界的な権利を取得し、責任を負います。ロシュはディスク・メディシンから前払い金を受け取り、開発、規制、商業上のマイルストーンとして総額2億ドルを超える可能性がある。ロシュはまた、純収益に基づいて、一桁台後半から十代後半の範囲の段階的なロイヤリティーと、ビットオペラティンに関連する将来の取引からの収益の一部を受け取る資格があります。ディスクは規制当局と連携し、2022年に患者研究を開始する予定だ。

赤血球生成性ポルフィリン症について

赤血球生成性ポルフィリン症 (EP) は、ヘム合成経路に影響を与える突然変異によって引き起こされる、非常にまれな衰弱性の潜在的に生命を脅かす疾患のファミリーです。その結果、患者が日光にさらされると活性化され、周囲の組織に酸化的損傷を引き起こすポルフィリンの有毒な蓄積が生じます。 EP は重度の皮膚過敏症を特徴とし、激しい灼熱痛の発作として現れ、水疱形成、浮腫、外観の損傷を伴い、しばしば持続します。患者はまた、ポルフィリンの蓄積により、患者の 5 ～ 20% で胆石や肝不全などの胃腸合併症を発症します。承認された疾患修飾療法はなく、唯一の治療法は造血幹細胞移植です。患者ケアへの現在のアプローチには、屋外活動を夜間に制限したり、防護服や不透明なシールドを使用したりするなど、日光を避けるための極端な措置と、痛みの管理が含まれます。最初の兆候は通常、幼児期に現れ、生涯続き、患者とその介護者の幸福、心理社会的発達、日常生活に大きな影響を与えます。赤血球生成性ポルフィリン症には、赤血球生成性プロトポルフィリン症 (EPP)、X 連鎖プロトポルフィリン症 (XLPP)、および先天性赤血球生成性ポルフィリン症 (CEP) の 3 つのサブタイプが含まれます。

ビトペルチンについて

ビトペルチンは、臨床段階で経口投与されるグリシントランスポーター 1 (GlyT1) の低分子阻害剤です。グリシンはヘム生合成に必須の前駆体であり、GlyT1 は発育中の赤血球において適切なレベルの細胞内グリシンを維持するために必要です。ビトペルチンはヘム合成の調節因子として、ヘムとその経路中間体の生成の不均衡によって引き起こされるさまざまな疾患に利益をもたらす可能性があります。ビトペルチンは、精神疾患および希少血球疾患におけるいくつかの第 2 相および第 3 相試験を含む、複数の適応症にわたる 30 以上の臨床試験で 4,000 人を超える健康なボランティアおよび患者を対象に評価されており、明確に定義された安全性プロファイルを備えています。これらの研究ではCNSの有効性は確立されていませんでしたが、ビトペルチンはヘム合成に対して顕著な効果を示しました。さらに、Disc Medicine が実施した前臨床研究では、ビトペルチンによる GlyT1 の阻害により、EP の根本的な原因である代謝産物のレベルが低下することが示されました。ビトペルチンは実験薬であり、世界中のどの管轄地域でも治療法としての使用は承認されていません。